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Anticorpo cura 3 malattie rare: sperimentazione al Bambin Gesù di Roma

Anticorpo cura 3 malattie rare: sperimentazione al Bambin Gesù di Roma

Sottoposti al trattamento 181 pazienti, i risultati parlano di miglioramenti per tutti. Il farmaco dovrebbe presto arrivare ed essere disponibile anche in Italia

Tre malattie rare potrebbero essere curate grazie a un farmaco, già sperimentato all’Ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma. È questo il risultato di uno studio pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine. L’anticorpo, presto disponibile anche in Italia, permetterebbe di curare malattie scoperte di recente e che danno episodi ricorrenti di infiammazione e di febbre. Stiamo parlando di febbre mediterranea familiare (Fmf), deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps).

La prima malattia è la più diffusa, nata geneticamente in Medio Oriente e diffusa in tutto il bacino del Mediterraneo. Le altre due sono patologie rarissime. Bambini e adulti, quando vengono colpiti da queste infezioni, hanno febbre molto spesso, da una volta ogni quindici giorni a una volta ogni qualche mese, insieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei o esantemi.

In tutte e tre le malattie c’è l’interleuchina 1, molecola legata per l’appunto all’infiammazione. Sulla base di questa considerazione, è stato predisposto il test, in cui è stato adoperato un anticorpo specifico. Sono stati 181 i pazienti a cui è stato somministrato, provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti i casi si sono ridotti gli episodi febbrili a uno solo all’anno.

Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia al Bambino Gesù di Roma e coordinatore mondiale della sperimentazione, spiega: “I risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere l’autorizzazione dell’Ema, Agenzia europea del farmaco, e dell’Fda americano, Food and Drug Administation”.

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